RNAi: Eine biologische Revolution auf Grundlage von Forschungsarbeiten, die mit dem Nobelpreis ausgezeichnet wurden
Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein Durchbruch bei unserem Wissen darüber, wie Gene in Zellen reguliert werden. 2006 ging der Nobelpreis für Physiologie oder Medizin an Craig Mello und Andrew Fire. Damit wurde die Bedeutung der RNAi als wichtige wissenschaftliche Entdeckung anerkannt. Wir glauben, dass dieser revolutionäre Ansatz praktisch jedes Gen im Genom ausschalten kann. Das bedeutet, dass die Krankheiten, die wir heute behandeln, nur der Anfang dessen sind, was möglich ist.
Unser Fokus
Unsere robuste Pipeline von RNAi-Therapeutika konzentriert sich auf Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf und umfasst derzeit vier Therapiebereiche: Transthyretin-Amyloidose, seltene Krankheiten, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselkrankheiten und neurologische Erkrankungen. Darüber hinaus haben wir uns dem Ziel der wissenschaftlichen Forschung und Entwicklung verpflichtet und suchen kontinuierlich nach neuen Erkrankungen, die von unserer RNAi-Technologie profitieren könnten.
Unsere in der Schweiz zugelassenen Therapien werden bei der Behandlung von vererbbarer Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie, der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) sowie der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) angewendet.
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