RNAi: EINE BIOLOGISCHE REVOLUTION AUF GRUNDLAGE VON FORSCHUNGSARBEITEN, DIE MIT DEM NOBELPREIS AUSGEZEICHNET WURDEN
Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein Durchbruch bei unserem Wissen darüber, wie Gene in Zellen reguliert werden. Zudem stellt sie einen ganz neuartigen Ansatz bei der Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten dar. 2006 ging der Nobelpreis für Physiologie und Medizin an Craig Mello und Andrew Fire. Damit wurde die Bedeutung der RNAi als wichtige wissenschaftliche Entdeckung anerkannt.
UNSER FOKUS
Der Schwerpunkt unserer Forschungsarbeiten im Bereich der RNAi-Therapeutika liegt bei Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, die in 4 strategische Therapiebereiche (STArs strategische therapeutische Bereiche) fallen: genetische Medikamente, Herz- und Stoffwechselkrankheiten, Infektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) sowie Augenerkrankungen.
Unsere zugelassene Produkte für Patienten in der EU werden bei der Behandlung von hereditärer und Transthyretin (TTR)-Amyloidose, akute hepatische Porphyrien (AHP) und primitive Hyperoxalurie (PH)angewendet. Unsere therapeutischen Produktkandidaten in späten Entwicklungsphasen (Phase 2 bis Phase 3) richten sich vor allem an der Behandlung von hereditärer TTR-Amyloidose (hATTR), Hämophilie und Blutungserkrankungen, Hypercholesterinämie und komplementvermittelten Erkrankungen.
WERDEN SIE MITGLIED UNSERES TEAMS
Wir verfolgen das Ziel, eine gewerbliche Organisation zu werden, die Patienten unabhängig Medikamente liefern kann. Dazu suchen wir Personen mit vielfältigen Kenntnissen, Erfahrungen und Werdegängen, um ein Team von Weltklasse aufzubauen. Unsere Firmenzentrale ist in Cambridge in den USA und wir haben Niederlassungen in Zug in der Schweiz sowie in Amsterdam in den Niederlanden und Maidenhead in Großbritannien , aber wir werben auch Mitarbeiter in ganz Europa an.
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