Silencier les gènes pour perturber les maladies
L’ARN interférence (ARNi) constitue une percée dans la compréhension de la façon dont les gènes sont régulés dans les cellules. C’est également une approche totalement nouvelle appliquée à la découverte et au développement de médicaments. Nous croyons que cette approche révolutionnaire peut être utilisée pour silencier pratiquement n'importe quel gène dans le génome. Cela signifie que les maladies que nous traitons aujourd'hui ne sont que le début de ce qui est possible.
Notre Priorité
Notre pipeline robuste de thérapeutiques ARNi en développement se concentre actuellement sur des maladies avec des besoins médicaux non satisfaits, y compris l'amylose à transthyrétine, les maladies rares, les maladies cardiovasculaires, les maladies métaboliques et les maladies neurologiques. De plus, nous suivons toujours la science et cherchons continuellement de nouvelles cibles de maladies qui pourraient bénéficier de notre technologie ARNi.
Nos produits approuvés à l’intention des patients en Suisse traitent les neuropathies amyloïdes héréditaires (NAH) à transthyrétine (TTR), l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1) et porphyrie hépatique aiguë (PHA).
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