RNAi: UNA RIVOLUZIONE IN BIOLOGIA CHE NASCE DA una ricerca vincitrice del premio Nobel
L’interferenza dell’RNA (RNAi) è una svolta nella comprensione della regolazione dei geni nelle cellule. Il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina del 2006, attribuito a Craig Mello e Andrew Fire, ha riconosciuto l’importanza fondamentale della scoperta dell’RNAi. Tale tecnologia rappresenta un approccio completamente innovativo alla scoperta e allo sviluppo dei farmaci. Rappresenta inoltre un approccio completamente diverso alla scoperta e allo sviluppo dei farmaci.
I nostri obiettivi
La nostra pipeline di farmaci basati sulla tecnologia dell'RNAi si concentra su malattie con esigenze mediche ampiamente insoddisfatte in campo medico, appartenenti a 4 aree terapeutiche strategiche (Strategic Therapeutic Areas, STArs): malattie genetiche, malattie cardiometaboliche, malattie epatiche infettive, malattie del sistema nervoso centrale (SNC) e malattie oculari.
I nostri prodotti autorizzati per i pazienti in Svizzera sono utilizzati nel trattamento dell'amiloidosi ereditaria ATTR (hATTR) con polineuropatia, iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1) e porfiria epatica acuta (AHP). I nostri prodotti in fase avanzata di sviluppo (da Fase 2 a Fase 3) trattano principalmente l'amiloidosi ereditaria ATTR (hATTR), l'emofilia, l'ipercolesterolemia e le malattie mediate dal complemento.
Unisciti al nostro team
Al fine di raggiungere il nostro obiettivo di diventare un'organizzazione commerciale in grado di fornire autonomamente i farmaci ai pazienti, siamo alla costante ricerca di risorse, e formazione diverse per aiutarci a costruire un team di livello mondiale. La nostra sede centrale si trova a Cambridge, Massachussets (USA). Abbiamo uffici a Zugo, Svizzera e a Maidenhead, Regno Unito e assumiamo personale in tutta Europa.
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