SILENZIARE I GENI PER ARRESTARE LE MALATTIE
L’interferenza dell’RNA (RNAi) è una svolta nella comprensione della regolazione dei geni nelle cellule. Il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina del 2006, attribuito a Craig Mello e Andrew Fire, ha riconosciuto l’importanza fondamentale della scoperta dell’RNAi. Tale tecnologia rappresenta un approccio completamente innovativo alla scoperta e allo sviluppo dei farmaci. Crediamo che questo approccio rivoluzionario possa essere utilizzato per silenziare praticamente qualsiasi gene del genoma. Ciò significa che le malattie che stiamo trattando oggi sono solo l'inizio di ciò che è possibile fare.
I nostri obiettivi
La nostra robusta pipeline di terapie ad RNAi in fase di sperimentazione si concentra attualmente su malattie con un elevato bisogno clinico insoddisfatto, tra cui l'amiloidosi da transtiretina, le malattie rare, le malattie cardiovascolari, le malattie metaboliche e le malattie neurologiche. Inoltre, seguiamo sempre l’evoluzione della scienza e siamo alla continua ricerca di nuove patologie target che possano trarre beneficio dalla nostra tecnologia RNAi.
I nostri prodotti autorizzati per i pazienti in Svizzera sono utilizzati nel trattamento dell'amiloidosi ereditaria ATTR (hATTR) con polineuropatia, iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1) e porfiria epatica acuta (AHP).
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